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En peligro terapias génicas por su alto costo

16 mayo, 2017

El costo tan elevado de las terapias que modifican la genética de los pacientes podrían hacerlas desaparecer, como ocurrió con Glybera.Un niño ha sido el segundo paciente en recibir una terapia génica para curar una muy rara enfermedad con la que nació.

La terapia, llamada Strimvelis, trata una enfermedad llamada Inmunodeficiencia Combinada Severa.

La inmunodeficiencia combinada severa por déficit de adenosina desaminasa (ADA) es una forma de IDCS caracterizada por una linfopenia profunda y niveles muy bajos de todos los isotipos de inmunoglobulinas, que dan como resultado la aparición de infecciones oportunistas graves y recurrentes.*

El tratamiento con Strimvelis consiste en extraer las células de la médula ósea y someterlas a un tratamiento en el que se “infectan” con un virus que contiene la expresión correcta del gen que estas personas tienen mutado. De esta forma, las células comienzan a reproducirse ya de forma corregida y así se pueden suministrar de vuelta al paciente.

Sin embargo, el costo de este tipo de terapias puede iniciar desde los 594 mil euros (unos 12 millones y medio de pesos) por lo que se está observando su viabilidad.

Recientemente, otra compañía que ofrecía el tratamiento comercial de Glybera para otra enfermedad rara, la retiró del mercado por la baja demanda, según declaró la compañía.

 

FUENTE: MIT TECHNOLOGY REVIEW

AUTOR: EMILY MULLIN

MÁS INFORMACIÓN DEL SITIO ORIGINAL: https://www.technologyreview.es/s/7746/precios-astronomicos-y-viajes-obligatorios-frenan-las-curas-geneticas-en-europa

 

*FUENTE: ORPHANET: http://www.orpha.net/consor/cgi-bin/OC_Exp.php?Lng=ES&Expert=277

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